Pozytywny wynik III fazy badań klinicznych z nowych przeciwzapalnym lekiem, którego źródłem jest transgeniczny królik, spowodował, że wszyscy pacjenci uczestniczący w testach otrzymają nową terapię, a lekarze zrezygnowali z podawania placebo.

Rhucyna (rekombinowany inhibitor enzymu - ludzkiej esterazy C1) jest lekiem opracowanym w celu leczenia nagłych ataków rzadkiej dziedzicznej choroby - obrzęku naczynionerwowego, zwanej też obrzękiem Quinckego lub naczynioruchowym (HAE - ang. hereditary angioedema). Choroba ta objawia się w postaci pokrzywki o głębszym umiejscowieniu (w tkankach miękkich). Najczęściej towarzyszy wysiewowi bąbli pokrzywkowych, a izolowany obrzęk naczynioruchowy jest spotykany rzadziej. Czynniki wywołujące obrzęk Quinckego mogą mieć pochodzenie immunologiczne, jak również nie-immunologiczne.

Rhucyna jest unikatowym lekiem - jest terapeutycznym rekombinowanym białkiem pozyskiwanym z mleka transgenicznych królików zmienionych tak za pomocą inżynierii genetycznej, aby gen kodujący to białko ulegał ekspresji w gruczołach mlekowych zwierząt. Białko jest następnie zbierane i oczyszczane z pozostałych składników mleka dzięki technologii opracowanej przez firme biotechnologiczną Pharming.

Jak na razie na europejskim rynku komercyjnie dostępny jest tylko jeden rekombinowany lek - ludzka antytrombina Atryn® (lek przeciwzakrzepowy) pozyskiwana z transgenicznych kóz i opracowana przez firmę GTC Biotherapeutics. Jeśli Pharming uzyska pozwolenie, Rhucyna będzie drugim rekombinowanym lekiem pochodzącym z transgenicznych zwierząt dostępnym na europejskim rynku.

Opublikowane w ubiegłym tygodniu wyniki testów klinicznych Rhucyny pokazują, że żaden z pacjentów biorących udział w próbach nie miał ani nawrotów choroby HAE, ani nie zanotowano żadnych skutków ubocznych rekombinowanego białka. Firma Pharming czyni obecnie starania mające doprowadzić do zatwierdzenia leku jeszcze w tym roku przez Europejską Agencję ds. Leków (EMEA - ang. European Agency for the Evaluation of Medicinal Products), tak aby Rhucyna mogła jak najszybciej trafić na rynek. Pharming planuje również złożyć podobny wniosek do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), ale konieczne będzie jeszcze przeprowadzenie dodatkowych testów klinicznych.

Rekombinowany ludzki inhibitor esterazy C1 jest produkowany w pięciu różnych fabrykach należących do firmy Pharming. Jako pierwsze na świecie, w odniesieniu do produkcji białek z transgenicznych zwierząt, spełniają one wymogi tzw. dobrej praktyki wytwarzania (GMP - ang. Good Manufactury Practice) - regulacji i norm, które podkreślają, że wytwarzanie leków odpowiada najwyższym światowym standardom.

Produkcja rekombinowanych białek przy wykorzystaniu transgenicznych zwierząt napotyka jednak na opory natury bioetycznej ze strony wielu ludzi. Chodzi tutaj nie tylko o użycie zwierząt jako fabryk, ale również o względy biobezpieczeństwa - niektórzy mogą mieć opory przed stosowaniem leków, które powstały w organizmie zwierząt, choć nie różnią się one ani funkcją, ani składem od uzyskiwanych innymi metodami. Na razie jednak ta metoda jest jedną z najskuteczniejszych w uzyskiwaniu inżynierowanych genetycznie leków i jednocześnie bardzo bezpieczną. Z jednego litra mleka transgenicznych królików można otrzymać nawet 10-12 gram terapeutycznego białka, podczas gdy z jednego litra kultur komórkowych zaledwie 0,2-1 grama.

Wykorzystywanie transgenicznych zwierząt jako żywe biofabryki użytecznych związków chemicznych staje się powoli kolejną technologią wyłaniającą się ze współczesnej biotechnologii. Technologia ta nosi juz nawet specyficzną nazwę - biofarming.

hlbiotech

źródło: Biopharma-Reporter.com