Grupa badaczy dowodzona przez Włochów z Uniwersytetu w Mediolanie donosi o wyleczeniu dystrofii mięśniowej u myszy za pomocą ludzkich dorosłych komórek macierzystych pobranych od pacjentów chorych na dystrofię, zmodyfikowanych w laboratorium, a następnie retransplantowanych zwierzętom.

Dystrofia mięśniowa Duchenna (DMD - ang. Duchenne Muscular Dystrophy) jest dziedziczną chorobą genetyczną wywołaną przez mutację w genie kodującym dystrofinę. Białko to ma duże znaczenie dla utrzymywania prawidłowej struktury mięśni. W następstwie mutacji dochodzi do stopniowego zanikania (degeneracji) mięśni szkieletowych i osłabienia. W chwili obecnej nie ma żadnego leku na DMD.

Badacze, wykorzystując marker CD133, wyizolowali komórki macierzyste z krwi i mięśni osób zdrowych oraz chorych na dystrofię. Następnie komórki te zostały przeszczepione myszom i, jak można się było spodziewać, komórki noszące mutację genu DMD dały początek uszkodzonym włóknom mięśniowym u myszy.

Zmodyfikowane przy pomocy inżynierii genetycznej komórki macierzyste noszące prawidłową wersję genu zostały następnie podane myszom domięśniowo lub dożylnie. W efekcie doszło do znacznej poprawy morfologii i funkcji serca u zwierząt, które wcześniej chorowały na dystrofię.

Praca naukowców została opublikowana na łamach czasopisma “Cell Stem Cell“.

hlbiotech

źródło: ScienceDaily.com

———————————
Oryginalna publikacja: Rachid Benchaouir et al., “Restoration of Human Dystrophin Following Transplantation of Exon-Skipping-Engineered DMD Patient Stem Cells into Dystrophic Mice”, Cell Stem Cell, Vol 1, 646-657, 13 December 2007