Zmodyfikowane embrionalne komórki macierzyste mają ogromny potencjał, by leczyć chorych na dystrofię mięśniową - wynika z pracy naukowców z University of Texas Southwestern Medical Center w Teksasie (USA) opublikowanej na łamach “Nature Medicine“.
Dystrofie mięśniowe, do których należy między innymi choroba Duchenne‘a (DMD - ang. Duchene Muscular Dystrophy) są chorobami genetycznymi wywołanymi mutacjami w genie dystrofiny - strukturalnego białka mięśni. Wada genetyczna prowadzi do zaniku funkcjonowania mięśni. W chwili obecnej nie ma skutecznej terapii leczącą dystrofie.
Jedną z szans na poprawienie sytuacji chorych jest terapia komórkowa wykorzystująca komórki macierzyste, które powinny dać rozmnożyć się w populację komórek z prawidłową wersją genu. Jedną z przeszkód w stosowaniu takiej terapii jest niewystarczająca do tworzenia mięśni liczba embrionalnych komórek macierzystych (ESCs - ang. embryonic stem cells).
Amerykańscy badacze obeszli jednak ten problem i w mysim modelu choroby zastosowali “zdrowe” ESCs wyposażone dodatkowo w gen Pax3, które podali zwierzętom w postaci iniekcji. Pax3 to czynnik transkrypcyjny wspólny prawie dla wszystkich mięśni szkieletowych. Od niego zależy różnicowanie się komórek macierzystych w komórki mięśniowe.
Wyizolowane z organizmu komórki macierzyste wzrastające jako kultury w laboratorium i pozbawione swojego naturalnego środowiska, nie potrafią same z siebie różnicować się w komórki mięśniowe. Stąd pomysł naukowców, aby komórki te doposażyć w gen kodujący Pax3.
Metoda okazała się skuteczna na razie tylko u myszy. Aby zastosować tak zmodyfikowane komórki w badaniach klinicznych u ludzi, konieczne jest znalezienie sposobu na indukcję czynnika Pax3 w embrionalnych komórkach pnia, ponieważ przepisy zabraniają testowania na pacjentach inżynierowanych genetycznie komórek macierzystych.
hlbiotech
źródło: ScienceDaily.com
———————————
Oryginalna publikacja: Radbod Darabi et al., “Functional skeletal muscle regeneration from differentiating embryonic stem cells”, Nature Medicine 14, 134 - 143 (2008), Published online: 20 January 2008, doi:10.1038/nm1705
