Wykorzystując wektory lentiwirusowe, japońskim badaczom z Gunma University Graduate School of Medicine udało się wprowadzić w mózgu myszy chorych na ataksję rdzeniowo-móżdżkową nadekspresję brakującego enzymu i tym samym wyleczyć zwierzęta z choroby - informuje “EMBO Reports“.
Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa (SCA - ang. spinocerebellar ataxia) to grupa neurodegeneracyjnych chorób genetycznych o podobnych objawach (zaburzenia koordynacji ruchowej spowodowane zmianami w obrębie móżdżku), jednak spowodowanych mutacjami w różnych genach. Mutacje w różnych genach powodują powstawanie wadliwych białek, które zawierają dużo aminokwasu glutaminy. Prowadzi to do odkładania się poliglutaminowych agregatów (polyQ - ang. polyglutamine protein) w mózgu i rozwoju choroby.
Japońscy badacze za pomocą wektora lentiwirusowego doprowadzili do nadekspresji genu CRAG kodującego enzym, który w naturalny sposób metabolizuje agregaty poliglutaminowe. Myszy, u których zastosowano taką terapię genową, po pewnym czasie miały zdrowe neurony, pozbawione agregatów i przywrócone prawidłowe funkcjonowanie komórek nerwowych.
hlbiotech
źródło: Nature.com
———————————
Oryginalna publikacja: Takashi Torashima et al., “Lentivector-mediated rescue from cerebellar ataxia in a mouse model of spinocerebellar ataxia”, EMBO reports, advanced online publication, Published online: 14 March 2008, doi:10.1038/embor.2008.31
interesujace.z ta choroba u nas w rodzinie sa problemy.zastanawiam sie czy wejdzie w zycie cos co pomorze ludziom chorym na to.ciekawa tez jestem czy probowane bedzie to na ludziach czy zostanie tak jak jest
Komentarz przez małgorzata — kwiecień 6, 2008 @ 10:08 po południu