Wykorzystując wektory lentiwirusowe, japońskim badaczom z Gunma University Graduate School of Medicine udało się wprowadzić w mózgu myszy chorych na ataksję rdzeniowo-móżdżkową nadekspresję brakującego enzymu i tym samym wyleczyć zwierzęta z choroby - informuje “EMBO Reports“.
Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa (SCA - ang. spinocerebellar ataxia) to grupa neurodegeneracyjnych chorób genetycznych o podobnych objawach (zaburzenia koordynacji ruchowej spowodowane zmianami w obrębie móżdżku), jednak spowodowanych mutacjami w różnych genach. Mutacje w różnych genach powodują powstawanie wadliwych białek, które zawierają dużo aminokwasu glutaminy. Prowadzi to do odkładania się poliglutaminowych agregatów (polyQ - ang. polyglutamine protein) w mózgu i rozwoju choroby.
Japońscy badacze za pomocą wektora lentiwirusowego doprowadzili do nadekspresji genu CRAG kodującego enzym, który w naturalny sposób metabolizuje agregaty poliglutaminowe. Myszy, u których zastosowano taką terapię genową, po pewnym czasie miały zdrowe neurony, pozbawione agregatów i przywrócone prawidłowe funkcjonowanie komórek nerwowych.
hlbiotech
źródło: Nature.com
———————————
Oryginalna publikacja: Takashi Torashima et al., “Lentivector-mediated rescue from cerebellar ataxia in a mouse model of spinocerebellar ataxia”, EMBO reports, advanced online publication, Published online: 14 March 2008, doi:10.1038/embor.2008.31
interesujace.z ta choroba u nas w rodzinie sa problemy.zastanawiam sie czy wejdzie w zycie cos co pomorze ludziom chorym na to.ciekawa tez jestem czy probowane bedzie to na ludziach czy zostanie tak jak jest
Komentarz przez małgorzata — kwiecień 6, 2008 @ 10:08 po południu
Mam pytanie?czy inna choroba może dawać takie objawy jak przy ataksji.Słyszałam że choroby tropikalne też dają takie objawy.
Komentarz przez Małgorzata — wrzesień 2, 2008 @ 5:20 po południu
Moj Tata jest chory na SCA, mam wielkie obawy ze tez moge miec ta chorobe. Czy sa jakies mozliwosci zapobiegania rozwijaniu sie jej?Boje sie zrobic test genetyczny mam 25lat.Zaczynam ukladac sobie zycie, chce zalozyc rodzine…boje sie…
Komentarz przez Marta — październik 20, 2008 @ 9:32 po południu
Mam SCA1, bardzo bym chciał aby z myszy zaczeli leczyć to u ludzi. Komórkami Macierzystymi leczą to w Chinach, jak ktoś ma za dużo kasy i kilo odwagi - warto próbować.
W Polsce tylko chorzy chcą się leczyć i trzeba być bardzo mądrym neurobiologiem coby coś zdziałać - na razie perspektywa ok 20 lat objawów i śmierć na wózku inwalidzkim.
Komentarz przez Krzysio — listopad 11, 2008 @ 10:21 po południu