Opracowana przez międzynarodowy zespół naukowców nowa strategia dostarczania genów do komórek ma przede wszystkim podnieść bezpieczeństwo terapii genowej z wykorzystaniem adenowirusów. Praca została opublikowana na łamach czasopisma “Cell“.

więcej

Wykorzystując wektory lentiwirusowe, japońskim badaczom z Gunma University Graduate School of Medicine udało się wprowadzić w mózgu myszy chorych na ataksję rdzeniowo-móżdżkową nadekspresję brakującego enzymu i tym samym wyleczyć zwierzęta z choroby - informuje “EMBO Reports“.

więcej

Wkrótce rozpoczną się badania kliniczne terapii genowej z udziałem pacjentów chorych na najczęściej występujący agresywny nowotwów mózgu - glejak wielopostaciowy. Badania na szczurach w Cedars-Sinai Medical Centre (USA) zakończyły się pomyślnie.

więcej

Naukowcy z Moores Cancer Center at University of California w San Diego (USA) donoszą na łamach “PNAS”, że pacjenci cierpiący na przewlekłą białaczkę limfatyczną (CLL - ang. chronic lymphocytic leukemia) i poddani eksperymentalnej terapii genowej zaczęli produkować własne przeciwciała przeciw komórkom nowotworowym.

więcej

Ryzyko popadnięcia w alkoholowy nałog w dużym stopniu zależy od genów, a ściślej, od mutacji w genie dehydrogenazy aldehydowej ALDH2*2. Amerykańscy i chilijscy badacze przeprowadzili eksperymentalną terapię genową u gryzoni, które dzięki podaniu siRNA pozbyły się skłonności do nadmiernego picia.

więcej

Grupa badaczy dowodzona przez Włochów z Uniwersytetu w Mediolanie donosi o wyleczeniu dystrofii mięśniowej u myszy za pomocą ludzkich dorosłych komórek macierzystych pobranych od pacjentów chorych na dystrofię, zmodyfikowanych w laboratorium, a następnie retransplantowanych zwierzętom.

więcej

W Londynie rozpocznie się wkrótce pierwsza na świecie terapia genowa przeznaczona dla pacjentów chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a.

więcej

Wykorzystując pewne specyficzne miejsce w mózgu myszy, naukowcy skutecznie dostarczyli jeden z genów do wszystkich miejsc tego organu. Badacze wykonali tylko jeden zastrzyk! Jeśli skutecznośc tej metody potwierdzi się w badaniach klinicznych z udziałem ludzi, przed terapią genową chorób neurologicznych takich jak na przykład choroby Taya-Sachsa (gangliozydozy GM2) otworzą się nowe możliwości.

więcej

Naukowcy z University of Wisconsin-Madison (USA) ogłosili erę nowych systemów dostarczania genów do komórek, bezpieczniejszych niż wirusowych i efektywniejszych niż plazmidowe. Mają one wykorzystywać transpozony, zwane też “skaczącymi genami”. Publikacja ukazała się we wrześniowym numerze “Applied Biosafety“.

więcej

Naukowcy z amerykańskiego MIT, firmy biofarmaceutycznej Alnylam Pharmaceuticals i współpracujących z nimi instytutów naukowo-badawczych zaprezentowali bezpieczną wykorzystującą interferencyjne RNA (RNAi, siRNA) terapię genową, która może być wykorzystana w leczeniu takich chorób jak nowotwory. Praca została opublikowana w czasopiśmie “Nature”.

więcej

Zespół Huntera (mukopolisacharydoza typu II) jest bardzo rzadką chorobą genetyczną polegającą na zaburzeniu metabolicznym - braku enzymu sulfatazy iduronianiu (iduronanio-2-sulfatazy), w wyniku czego w organizmie gromadzą się mukopolisacharydy i uszkadzają powoli tkanki i narządy. Choroba ta występuje raz na 130-160 tysięcy urodzeń. Większość mukopolisacharydoz dziedziczona jest autosomalnie-recesywnie, ale zespół Huntera stanowi wyjątek - następuje on w wyniku dziedziczenia X-chromosomowego. Do tej pory lekarze zaraz po zdiagnozowaniu mówili wprost rodzicom, że dziecko nie ma żadnych szans na przeżycie, a leczenie było tylko objawowe.

więcej

W Wielkiej Brytanii rozpoczęły się pierwsze na świecie badania kliniczne terapii genowej w leczeniu ślepoty dziecięcej.

więcej

Szczepionka dla ciężarnej matki lekarstwem na genetyczną chorobę jej nienarodzonego dziecka? Takie szanse daje sukces eksperymentu przeprowadzonego przez naukowców Uniwersytetu Stanforda. Na razie to eksperyment na myszach, ale jego wyniki mogą zwiastować szanse także u człowieka.

więcej